В США начаты первые испытания оптогенетической терапии

В США начаты первые испытания оптогенетической терапии

Американские исследователи приступили к первым клиническим испытаниям оптогенетической терапии. Экспериментальное лечение уже получила первая пациентка, ослепшая в результате пигментного ретинита, пишет MIT Technology Review.

Инъекцию экспериментального препарата RST-001 в глаз женщины провели специалисты из Юго-западного фонда сетчатки глаза (Retina Foundation of the Southwest) в Далласе, штат Техас. Кроме нее в испытаниях примут участие еще 14 человек с пигментным ретинитом.

Экспериментальный препарат RST-001 разработан мичиганской компанией RetroSense Therapeutics. Он представляет собой ген светочувствительного белка канального родопсина, выделенного из зеленых водорослей, который встраивается в геном ганглионарных клеток сетчатки глаза, возвращая им чувствительность к свету. Полного восстановления цветового зрения добиться с его помощью невозможно — исследователи надеются вернуть пациентам способность различать контуры крупных предметов.

Также предполагается, что глаз не сможет выдерживать большой диапазон яркости освещения, поэтому пациентам могут понадобиться очки-проектор, автоматически настраивающие этот параметр.

Первая фаза испытаний призвана оценить переносимость трех возрастающих доз лекарства. Во второй фазе будут уточнены характеристики безопасности максимальной переносимой дозы препарата. По ее результатам исследователи подготовят дизайн следующих испытаний, в которых проверят эффективность лечения.

Пигментный ретинит — это редкое наследственное заболевание, при котором происходит дегенерация сетчатки глаза с поражением светочувствительных клеток (палочек и колбочек) и пигментного эпителия. Болезнь проявляется прогрессирующим ухудшением зрения вплоть до полной слепоты.

Оптогенетика применяется в научных исследованиях для активации отдельных клеток под действием видимого света. В качестве лечебной методики ее испытывают впервые.

Олег Лищук

N+1

Похожие новости:
В США зафиксирован второй случай полного излечения ребенка от ВИЧ
Ученые из Университета Джонса Хопкинса (Johns Hopkins University) объявили о втором случае полного выздоровления ребенка, родившегося с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), сообщает Associated Press. Об этом говорится в докладе, сделанном на специализированной конференции в среду, 5 марта. Девочке, родившейся ..
2014-03-08 1714 0 Технология
0
В США разрешили редактировать геном человека с помощью CRISPR
Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила проведение первого эксперимента по редактированию генома человека с помощью системы CRISPR/Cas9. Ученые планируют применить технологию для модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.Протокол экспериментальной терапии разработали сотрудники Университета Пенсильвании. ..
2016-06-21 1435 0 Технология
0
Обнаружен эффективный способ борьбы с раком мозга
Ученые из Международной школы продвинутых исследований (International School for Advanced Studies) разработала метод генной терапии, которая поможет эффективно лечить один из видов агрессивной раковой опухоли мозга — глиобластому. Ключевым элементом лечения станет ген, известный ..
2016-05-16 1659 0 Технология
0
В Китае впервые модифицировали геном взрослого человека с помощью CRISPR
Китайские ученые впервые в мире провели эксперимент по редактированию генома взрослого человека с помощью технологии CRISPR/Cas9. 28 октября пациенту с раком легких ввели модифицированные Т-лимфоциты. Об эксперименте сообщается в редакционном материале Nature.Клинические испытания по лечению рака легких с помощью CRISPR-модифицированных ..
2016-11-16 7525 0 Технология
0
Создан микробаллистический тест для испытания наноброни
Инженеры Массачусетского технологического института создали баллистический тест для испытания наноструктурированных видов брони. Принцип его работы и первые результаты опубликованы в журналеNature Communications, краткое содержание статьи приводит сайт института. Авторы работали с полимерной броней, состоящей из чередующихся слоев ..
2012-11-9 1538 0 Технология
0
Иммунотерапия помогла ранее безнадежным онкобольным
Американские ученые разработали новый вид иммунотерапии рака, значительно превосходящий по эффективности все имеющиеся виды лечения. В ранних клинических испытаниях новой методики удалось достичь полного излечения пациентов, которые считались безнадежными. Предварительные результаты этих испытаний были представлены 14 февраля 2016 ..
2016-02-17 1520 0 Технология
0
Начаты испытания стимулятора мозга против болезни Альцгеймера
Глубокая стимуляция мозга уже используется для лечения болезни Паркинсона и эпилепсии. Сейчас медики пытаются понять, можно ли применять этот метод для лечения других нарушений, например, болезни Альцгеймера. Учёные из университета Джона Хопкинса (Johns Hopkins University) создали для этой ..
2012-12-11 1814 0 Технология
0
В «Сколково» создали новое лекарство от туберкулеза
Биотехнологическая компания «Инфектекс», являющаяся резидентом фонда «Сколково», объявила о завершении клинических испытаний инновационного препарата для лечения легочного туберкулеза с множественной лекарственной устойчивостью возбудителя, не имеющего аналогов в мире. Об этом сообщается в пресс-релизе, поступившем в «Ленту.ру».Препарат SQ109 был разработан ..
2017-03-26 4626 0 Технология
0
Генотерапия на время исцеляет заболевания сетчатки глаза
Два испытания генотерапии при наследуемой форме слепоты у детей показали, что зрение некоторых пациентов можно улучшить, но только временно. Генотерапевтические инъекции увеличивают чувствительность сетчатки глаза к свету, показав тем самым потенциал для создания полноценного лечения, сообщает unitworld.net. У детей с врожденным ..
2015-05-04 1987 0 Технология
1
Генная терапия рака: на мышах получилось!
Группа ученых из Института онкологии Валь д'Эброн в Барселоне сообщает об успешном опыте по излечению мышей от рака легких. Полное и необратимое исчезновение опухолей наблюдалось в 37% случаев после первичной терапии, а после повторного курса – в 89% случаев в течение года. Цель ..
2013-03-12 1610 0 Технология
0
Революционный препарат против рака создали в России
Российский препарат от рака успешно прошел испытания на животных, в том числе на обезьянах, с 2015 по начало 2016 года. На данном этапе исследований препарат показал более высокие показатели эффективности, чем у западных препаратов, которых в мире всего два, говорится в пресс-релизе ..
2016-03-21 3635 0 Технология
3
Вакцина против Эболы впервые испытана на людях
Канадские и американские врачи испытывают на людях новую вакцину против лихорадки Эбола. Об этом в пятницу, 14 ноября сообщает Reuters со ссылкой на заявление правительства Канады. Вакцина разрабатывалась несколько лет в лаборатории в Виннипеге и получила название VSV-EBOV. Она уже прошла успешные испытания на животных. ..
2014-11-17 1538 0 Технология
0
В Израиле создана вакцина для борьбы с раком
Вакцину, которая поможет иммунной системе человека научиться распознавать и уничтожать раковые клетки, разработали учёные из университета Тель-Авива (TAU). Испытания препарата "Иммуцин" (ImMucin) показали хороший результат в борьбе со злокачественными опухолями. Раковые клетки обычно не распознаются иммунной ..
2012-04-9 2559 0 Технология
-1
Лекарство от старости поступит в продажу через 5 лет
С таким оптимистичным прогнозом выступили ученые из Австралии. Сотрудникам университета Нового Южного Уэльса в Сиднее удалось создать препарат на основе ресвератрола (природного фитоалексина), замедляющий процесс старения и препятствующий развитию заболеваний, характерных для людей преклонного возраста. Создатель ..
2013-03-12 2259 0 Технология
0
Казахстанские ученые разрабатывают умное лекарство
Заместитель председателя Исполнительного совета Назарбаев Университета Алмаз Шарман. В геномной лаборатории Центра наук о жизни Назарбаев Университета ученые разрабатывают "умные бомбы" - лекарства, способные точечно уничтожать раковые клетки. Об этом в интервью "Казахстанской Правде" рассказал заместитель председателя ..
2012-06-29 1763 0 Технология
0