В США начаты первые испытания оптогенетической терапии

В США начаты первые испытания оптогенетической терапии

Американские исследователи приступили к первым клиническим испытаниям оптогенетической терапии. Экспериментальное лечение уже получила первая пациентка, ослепшая в результате пигментного ретинита, пишет MIT Technology Review.

Инъекцию экспериментального препарата RST-001 в глаз женщины провели специалисты из Юго-западного фонда сетчатки глаза (Retina Foundation of the Southwest) в Далласе, штат Техас. Кроме нее в испытаниях примут участие еще 14 человек с пигментным ретинитом.

Экспериментальный препарат RST-001 разработан мичиганской компанией RetroSense Therapeutics. Он представляет собой ген светочувствительного белка канального родопсина, выделенного из зеленых водорослей, который встраивается в геном ганглионарных клеток сетчатки глаза, возвращая им чувствительность к свету. Полного восстановления цветового зрения добиться с его помощью невозможно — исследователи надеются вернуть пациентам способность различать контуры крупных предметов.

Также предполагается, что глаз не сможет выдерживать большой диапазон яркости освещения, поэтому пациентам могут понадобиться очки-проектор, автоматически настраивающие этот параметр.

Первая фаза испытаний призвана оценить переносимость трех возрастающих доз лекарства. Во второй фазе будут уточнены характеристики безопасности максимальной переносимой дозы препарата. По ее результатам исследователи подготовят дизайн следующих испытаний, в которых проверят эффективность лечения.

Пигментный ретинит — это редкое наследственное заболевание, при котором происходит дегенерация сетчатки глаза с поражением светочувствительных клеток (палочек и колбочек) и пигментного эпителия. Болезнь проявляется прогрессирующим ухудшением зрения вплоть до полной слепоты.

Оптогенетика применяется в научных исследованиях для активации отдельных клеток под действием видимого света. В качестве лечебной методики ее испытывают впервые.

Олег Лищук

N+1

Похожие новости:
В США зафиксирован второй случай полного излечения ребенка от ВИЧ
Ученые из Университета Джонса Хопкинса (Johns Hopkins University) объявили о втором случае полного выздоровления ребенка, родившегося с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), сообщает Associated Press. Об этом говорится в докладе, сделанном на специализированной конференции в среду, 5 марта. Девочке, родившейся ..
2014-03-08 1632 0 Технология
0
Иммунотерапия помогла ранее безнадежным онкобольным
Американские ученые разработали новый вид иммунотерапии рака, значительно превосходящий по эффективности все имеющиеся виды лечения. В ранних клинических испытаниях новой методики удалось достичь полного излечения пациентов, которые считались безнадежными. Предварительные результаты этих испытаний были представлены 14 февраля 2016 ..
2016-02-17 1437 0 Технология
0
В «Сколково» создали новое лекарство от туберкулеза
Биотехнологическая компания «Инфектекс», являющаяся резидентом фонда «Сколково», объявила о завершении клинических испытаний инновационного препарата для лечения легочного туберкулеза с множественной лекарственной устойчивостью возбудителя, не имеющего аналогов в мире. Об этом сообщается в пресс-релизе, поступившем в «Ленту.ру».Препарат SQ109 был разработан ..
2017-03-26 4533 0 Технология
0
Генная терапия рака: на мышах получилось!
Группа ученых из Института онкологии Валь д'Эброн в Барселоне сообщает об успешном опыте по излечению мышей от рака легких. Полное и необратимое исчезновение опухолей наблюдалось в 37% случаев после первичной терапии, а после повторного курса – в 89% случаев в течение года. Цель ..
2013-03-12 1532 0 Технология
0
В США разрешили редактировать геном человека с помощью CRISPR
Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила проведение первого эксперимента по редактированию генома человека с помощью системы CRISPR/Cas9. Ученые планируют применить технологию для модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.Протокол экспериментальной терапии разработали сотрудники Университета Пенсильвании. ..
2016-06-21 1344 0 Технология
0
Обнаружен эффективный способ борьбы с раком мозга
Ученые из Международной школы продвинутых исследований (International School for Advanced Studies) разработала метод генной терапии, которая поможет эффективно лечить один из видов агрессивной раковой опухоли мозга — глиобластому. Ключевым элементом лечения станет ген, известный ..
2016-05-16 1571 0 Технология
0
Новая технология поможет заживлению поврежденных нервов
Если нерв в периферической нервной системе повредился или порвался, то его восстановление может занять длительное время, и то лишь в том случае, если это возможно. В зависимости от расположения полученной травмы, он может оставить пораженную часть тела пациента онемелой и парализованной в течение многих ..
2013-05-16 1311 0 Технология
0
Генотерапия на время исцеляет заболевания сетчатки глаза
Два испытания генотерапии при наследуемой форме слепоты у детей показали, что зрение некоторых пациентов можно улучшить, но только временно. Генотерапевтические инъекции увеличивают чувствительность сетчатки глаза к свету, показав тем самым потенциал для создания полноценного лечения, сообщает unitworld.net. У детей с врожденным ..
2015-05-04 1901 0 Технология
1
Биоинженеры смогли исправить дефектный ген
Биоинженеры из Массачусетского технологического института смогли излечить грызунов от редкого и смертельно опасного заболевания печени, которое развивается вследствие генной мутации. Ученые смогли удалить часть ДНК, которое мутировало, и заменить его правильным. Результаты оказались ошеломляющими: мыши выздоровели ..
2014-04-07 1475 0 Технология
0
Генный имплант нового поколения возвращает слух
Сотрудники Университета Нового Южного Уэльса говорят, что можно вырастить слуховые нервы, использовав для проведения терапии кохлеарный имплант. Использовав его можно справиться с психическими, неврологическими недугами и улучшить слух. Действие имплантата обусловлено за счет импульсов электродов, которые доставляют ..
2014-04-30 2234 0 Технология
0
Создан портативный «генномодификатор» для лечения рака
Американские ученые разработали и испытали компактную полуавтоматическую систему для получения индивидуальных генно-модифицированных кроветворных клеток пациентов в условиях медицинских учреждений. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Communications. Генная терапия с использованием стволовых клеток костного мозга (CD34+) имеет большой потенциал ..
2016-10-23 13477 0 Технология
0
Врачи впервые осуществили пересадку «мертвого» сердца
Австралийские хирурги первыми в мире пересадили трем пациентам «мертвое» сердце, сообщает The Guardian. Трансплантацию сердца, которое уже перестало биться, ученые назвали эпохальным событием: благодаря новой технике увеличится набор пригодных для пересадки органов, что сохранит как минимум ..
2014-10-27 1603 0 Технология
1
Наночастицы победили бактерии за считаные секунды
Ученые создали наночастицы, которые при инфракрасном свете смогли справиться с бактериями за несколько секунд. Результаты исследования опубликованы в журнале Optical Materials Express.В своей работе ученые использовали явление, называемое плазмонным резонансом — особые электронные колебания на поверхности ..
2016-03-21 1741 0 Технология
1
Переворот в лечении рака
Счастливый, буквально исторический, случай исцеления Эмили Уайтхед. Западные медики предложили новый подход к решению проблемы. Наглядным примером его эффективности может служить случай семилетней американской девочки Эмили Уайтхед, страдавшей одной из форм лейкемии - острым ..
2013-03-20 5962 0 Технология
0
Российские ученые нашли способ продлевать жизнь
Российские ученые разработали алгоритмы обработки данных конкретных пациентов при помощи компьютера, которые позволяют составить индивидуальную программу по борьбе со старением и раком. Биолог Алексей Москалев из Сыктывкара и группа его коллег из МФТИ (Московского физико-технического института) разработали алгоритмы компьютерного ..
2014-04-25 1729 0 Технология
0