Американские исследователи приступили к первым клиническим испытаниям оптогенетической терапии. Экспериментальное лечение уже получила первая пациентка, ослепшая в результате пигментного ретинита, пишет MIT Technology Review.
Инъекцию экспериментального препарата RST-001 в глаз женщины провели специалисты из Юго-западного фонда сетчатки глаза (Retina Foundation of the Southwest) в Далласе, штат Техас. Кроме нее в испытаниях примут участие еще 14 человек с пигментным ретинитом.
Экспериментальный препарат RST-001 разработан мичиганской компанией RetroSense Therapeutics. Он представляет собой ген светочувствительного белка канального родопсина, выделенного из зеленых водорослей, который встраивается в геном ганглионарных клеток сетчатки глаза, возвращая им чувствительность к свету. Полного восстановления цветового зрения добиться с его помощью невозможно — исследователи надеются вернуть пациентам способность различать контуры крупных предметов.
Также предполагается, что глаз не сможет выдерживать большой диапазон яркости освещения, поэтому пациентам могут понадобиться очки-проектор, автоматически настраивающие этот параметр.
Первая фаза испытаний призвана оценить переносимость трех возрастающих доз лекарства. Во второй фазе будут уточнены характеристики безопасности максимальной переносимой дозы препарата. По ее результатам исследователи подготовят дизайн следующих испытаний, в которых проверят эффективность лечения.
Пигментный ретинит — это редкое наследственное заболевание, при котором происходит дегенерация сетчатки глаза с поражением светочувствительных клеток (палочек и колбочек) и пигментного эпителия. Болезнь проявляется прогрессирующим ухудшением зрения вплоть до полной слепоты.
Оптогенетика применяется в научных исследованиях для активации отдельных клеток под действием видимого света. В качестве лечебной методики ее испытывают впервые.
Олег Лищук
