Два испытания генотерапии при наследуемой форме слепоты у детей показали, что зрение некоторых пациентов можно улучшить, но только временно.
Генотерапевтические инъекции увеличивают чувствительность сетчатки глаза к свету, показав тем самым потенциал для создания полноценного лечения, сообщает unitworld.net.
У детей с врожденным Амаврозом Лебера отсутствует ночное видение и пропадает видение дневного света. Врожденный Амавроз Лебера влияет на функционирование сетчатки, светочувствительной ткани на задней части глаза.
Около 10 процентов людей с Амаврозом Лебера имеют дефектный ген RPE65, который обычно необходим для зрения. Из-за этого дефекта в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки, что приводит к потере зрения.
Исследователи из Института офтальмологии и Офтальмологической больницы Мурфилдс при Университетском Колледже Лондона изучали воздействие инъекций здоровых генов в сетчатку у двенадцати молодых пациентов старше шести лет.
Они обнаружили, что хотя у половины больных было отмечено определенное улучшение в их ночном видении, оно продолжалось не более шести-двенадцати месяцев после лечения. Зрение в дневное время не улучшилось.
Профессор Робин Али, руководитель отдела генетики Института офтальмологии в Университетском Колледже Лондона говорит: «Генная терапия улучшает ночное видение, но нет никаких доказательств того, что она замедляет прогрессирование заболевания».
«Нам сейчас нужен более мощный переносчик генной терапии».
Он добавил, что команда исследователей разработала новый, более эффективный способ переноса и доставки гена в клетки-мишени.
В ближайшее время, во втором клиническом исследовании, которое финансируется «Советом по медицинским исследованиям», команда намерена протестировать новый способ переноса гена.
Небольшие исследования, возглавляемые учеными из Пенсильванского Университета, показали аналогичную картину улучшения зрения больных продолжительностью от одного до трех лет после лечения с помощью генотерапии.
Доктор Сэмьюэль Джейкобсон из Пенсильванского Университета говорит: «Результаты исследований имеют важное значение, даже если терапия не будет полностью исцелять. Увеличение данных о временной эффективности лечения дают возможность улучшения терапии до такой степени, чтобы восстановленное зрение сохранялось на более длительный срок».
Он добавил, что результаты исследований ставят генотерапию на первое место в лечении Амавроза Лебера, и дальнейшие опыты будут решать проблемы, возникшие на пути ученых, в лечении подобных заболеваний.
Исследование, проведенное учеными из Великобритании и США, опубликовано в «New England Journal of Medicine».
