Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике США одобрила проведение первого эксперимента по редактированию генома человека с помощью системы CRISPR/Cas9. Ученые планируют применить технологию для модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.
Протокол экспериментальной терапии разработали сотрудники Университета Пенсильвании. Он представляет собой модификацию технологии получения Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR), о которой мы подробно писали раньше. Эти рецепторы позволяют генно-модифицированным лимфоцитам селективно связываться с клетками опухоли, запуская иммунную реакцию их уничтожения. В экспериментах эта технология успешно излечивала некоторые формы рака (в основном, крови), но оказалась менее эффективной при терапии плотных опухолей.
Исследователи намерены применить CRISPR для удаления двух генов CAR-Т-лимфоцитов. Один из них — PD-1 — позволяет опухоли инактивировать модифицированную клетку, другой кодирует натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность CAR. В экспериментах на мышах отредактированные CRISPR клетки уменьшали объем опухолей значительно сильнее, чем обычные CAR-Т-лимфоциты.
Для начала клинических испытаний необходимо, чтобы их также одобрили Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и медцентры, где они будут проводиться. Если эти разрешения будут получены, экспериментальное лечение получат 15 пациентов с множественной миеломой, меланомой и саркомой. Испытания планируется проводить на базе Андерсоновского центра рака в Техасе, а также клиник Калифоринийского университета в Сан-Франциско и Университета Пенсильвании.
Как стало известно, исследование финансируется 36-летним миллиардером Шоном Паркером, который в 2016 году основал Институт иммунотерапии рака. Бывший хакер известен как первый президент Facebook, а также один из создателей пиратской музыкальной сети Napster и инвестор аналогичного легального сервиса Spotify. Паркер заявил, что намерен вложить в перспективные разработки противоракового лечения 250 миллионов долларов.
Система CRISPR/Cas9 была обнаружена в геноме бактерий, которым она служит для защиты от вируса. Она позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома.
Олег Лищук
