Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Lenta.ru

Похожие новости:
Биоинженеры смогли исправить дефектный ген
Биоинженеры из Массачусетского технологического института смогли излечить грызунов от редкого и смертельно опасного заболевания печени, которое развивается вследствие генной мутации. Ученые смогли удалить часть ДНК, которое мутировало, и заменить его правильным. Результаты оказались ошеломляющими: мыши выздоровели ..
2014-04-07 1458 0 Технология
0
Утвержден план по развитию биотехнологий и генной инженерии
Премьер-министр РФ Дмитрий Медведев утвердил план мероприятий ("дорожную карту") по развитию в стране биотехнологий и генной инженерии. Документ разработан Минэкономразвития России и опубликован на сайте правительства. "Дорожная карта" разработана в целях сокращения отставания России в развитии биотехнологий от стран-лидеров, а также ..
2013-07-24 1609 0 Технология
0
Медведеву показали генную миграцию
Президент России Дмитрий Медведев сегодня посетил крупнейший в России биотехнологический центр в поселке Вольгинский (Владимирская область), где провел заседание Комиссии по модернизации и технологическому развитию экономики России. Перед началом совещания президент побывал в лабораториях центра. Ему продемонстрировали весь производственный цикл. ..
2012-03-21 1445 0 Технология
1
Болезнь Альцгеймера научились определять по запаху
Американские исследователи в эксперименте на животных обнаружили, что моча может содержать пахучие биомаркеры болезни Альцгеймера. Причем изменения запаха этой биологической жидкости появляются раньше, чем характерное для заболевания поражение мозга, говорится в публикации в журнале Scientific Reports.Для своего эксперимента сотрудники Монелловского ..
2016-01-15 1321 0 Технология
0
Ученые получили стволовые клетки без генной инженерии
Биологам удалось найти способ получения индуцированных стволовых клеток без использования методов генной инженерии - обычные клетки превратили в стволовые исключительно за счет воздействия химических веществ. Подробности со ссылкой на статью ученых в Science приводит Nature News. Эксперимент ученых ..
2013-07-22 1549 0 Технология
0
РНК превратили в противовирусный спрей для растений
Австралийские ученые разработали спрей для растений, обеспечивающий длительное подавление вирусных генов на основе явления РНК-интерференции. В проведенном эксперименте ученые защитили от вирусов растения табака на двадцать дней после однократного распыления. Подобный спрей может быть использован ..
2017-01-11 3613 0 Технология
0
Пористые белковые кристаллы позволят хранить молекулы внутри клеток
Японские биоинженеры разработали протеиновые кристаллы с пористой структурой, способной удерживать экзогенные молекулы внутри живых клеток. В перспективе такие пористые кристаллы можно будет использовать, например, для внутриклеточной доставки лекарств или ферментов. Статья опубликована в журнале ACS Nano.Прототипом для протеиновых кристаллов ..
2017-02-09 6304 0 Технология
0
Биохакеров признали опасными для общества
Возможность проводить эксперименты с генетическим кодом в домашних условиях создает риск появления организмов с нежелательными свойствами. Об этом говорится в докладе совета по биоэтике Великобритании, сообщает The Guardian.Специалисты обеспокоены тем, что инструменты для генной инженерии стали широко доступными, что привело ..
2016-10-01 17316 0 Технология
0
Как превратить карие глаза в голубые
В США разработана технология изменения цвета глаз с помощью лазера. Но вариант пока лишь один: обладатели коричневого оттенка смогут поменять его на светло-синий. Суть идеи, предложенной Греггом Гомером из калифорнийской компании Stroma Medical, довольно проста. Поскольку карий цвет ..
2011-11-8 10237 3 Технология
0
Вершки и корешки: помидоры с картошкой на одном кусте
В Британии начали продавать саженцы "два в одном" - помидоры и картофель, которые растут на одном кусте. Гибрид называется "томтэйто". Говорят - никакой генной инженерии, получился он путем естественной прививки. Над землей на таком кусте зреют плоды томатов черри, ..
2013-09-26 1510 0 Технология
0
В будущем растения можно будет выращивать без химикатов
Ученые из Ноттингемского университета в Великобритании объявили о новой революционной системе, которая позволяет растениям брать азот из атмосферы и потенциально устранить необходимость в химических удобрениях, которые приводят к загрязнению экосистемы. Растения должны получать азот и преобразовать его в аммиак, чтобы ..
2013-07-26 2171 0 Технология
0
В США начаты первые испытания оптогенетической терапии
Американские исследователи приступили к первым клиническим испытаниям оптогенетической терапии. Экспериментальное лечение уже получила первая пациентка, ослепшая в результате пигментного ретинита, пишет MIT Technology Review.Инъекцию экспериментального препарата RST-001 в глаз женщины провели специалисты из Юго-западного фонда сетчатки глаза (Retina ..
2016-03-22 1785 0 Технология
1
Генный препарат доставили в опухоль с помощью гормона
Американские исследователи разработали новый метод генной терапии редкой разновидности рака поджелудочной железы. В ней используется гибридный вирусный вектор. Который доставляет в клетки опухоли ген пептидного лекарственного препарата. Отчет о разработке опубликован в Proceedings of the National Academy of Sciences.Нейроэндокринные опухоли поджелудочной ..
2016-02-16 1123 0 Технология
0
В Японии придумали светящийся шелк
Японские ученые генной инженерии работают над выведением шелкопрядов, которые будут производить нити шелка светящиеся под люминесцентными лампами красным, зеленым или оранжевым цветом. Исследовательская группа под руководством Тошики Тамуры из Национального института агробиологии модифицировала шелкопряд путем ..
2013-06-24 1561 0 Технология
0
Начаты испытания стимулятора мозга против болезни Альцгеймера
Глубокая стимуляция мозга уже используется для лечения болезни Паркинсона и эпилепсии. Сейчас медики пытаются понять, можно ли применять этот метод для лечения других нарушений, например, болезни Альцгеймера. Учёные из университета Джона Хопкинса (Johns Hopkins University) создали для этой ..
2012-12-11 1726 0 Технология
0