Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Болезнь цесаревича Алексея излечат с помощью генной инженерии

Ученые готовятся впервые отредактировать гены клеток живого человека, чтобы излечить пациентов от гемофилии B — наследственного заболевания, из-за которого кровотечения становятся опасными для жизни, поскольку кровь не способна свертываться. О новом методе лечения сообщает New Scientist.

Гемофилия B вызвана генной мутацией, из-за которой организм перестает вырабатывать фактор свертываемости IX (белок) в нужном количестве.

Страдающим от этой болезни — самым известным из которых был цесаревич Алексей, сын Николая II — необходимо избегать порезов и других травм. Сейчас гемофиликам прописывают регулярные вливания антигемофильной сыворотки (с фактором IX), однако она не помогает от осложнений болезни.

Ученые из биотехнологической компании Sangamo предложили вставлять в геном человека исправленную версию гена с помощью нуклеаз «цинковый палец». Эти ферменты были успешно доставлены в печень больных гемофилией мышей и приматов (посредством безвредного вируса).

Исследователи так настроили искусственный фермент, чтобы ген фактора IX вставлялся рядом с промотором гена, кодирующим альбумин — белок, являющийся важнейшим компонентом крови. Промотор, регулирующий активность всех соседних генов, «увеличил громкость» и гена фактора IX, отчего печень начала вырабатывать белок свертываемости крови в больших количествах.

После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на взрослых гемофиликах.

Скептики опасаются перманентного характера внесенных нуклеазой изменений. Рано или поздно фермент сделает «надрез» не на том участке генома, и это будет иметь непредсказуемые последствия, предупреждает Мэтью Портеус из биотехнологической компании CRISPR Therapeutics. Однако в Sangamo утверждают, что за все время опытов их фермент только один раз попал мимо цели, но даже тогда «поразил» несущественный ген. Кроме того, компания прикладывает все усилия, чтобы соответствовать стандартам безопасности Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.

Доклад о новой технологии прозвучал на трехдневном саммите в Вашингтоне, где обсуждалась приемлемость редактирования геномов эмбрионов человека. Редактирование так называемой зародышевой линии — стирание или изменение гена ребенка до его рождения (с целью излечения его от наследственного заболевания и предотвращения передачи болезней следующему поколению) — было объявлено нежелательным.

Lenta.ru

Похожие новости:
Биоинженеры смогли исправить дефектный ген
Биоинженеры из Массачусетского технологического института смогли излечить грызунов от редкого и смертельно опасного заболевания печени, которое развивается вследствие генной мутации. Ученые смогли удалить часть ДНК, которое мутировало, и заменить его правильным. Результаты оказались ошеломляющими: мыши выздоровели ..
2014-04-07 1569 0 Технология
0
Утвержден план по развитию биотехнологий и генной инженерии
Премьер-министр РФ Дмитрий Медведев утвердил план мероприятий ("дорожную карту") по развитию в стране биотехнологий и генной инженерии. Документ разработан Минэкономразвития России и опубликован на сайте правительства. "Дорожная карта" разработана в целях сокращения отставания России в развитии биотехнологий от стран-лидеров, а также ..
2013-07-24 1742 0 Технология
0
Медведеву показали генную миграцию
Президент России Дмитрий Медведев сегодня посетил крупнейший в России биотехнологический центр в поселке Вольгинский (Владимирская область), где провел заседание Комиссии по модернизации и технологическому развитию экономики России. Перед началом совещания президент побывал в лабораториях центра. Ему продемонстрировали весь производственный цикл. ..
2012-03-21 1556 0 Технология
1
Известный инженер запатентовал SpaceTram - запуск в космос без ракет
Инженер Джеймс Пауэлл, обладатель медали Бенджамина Франклина за изобретение новой технологии магнитной левитации, запатентовал электромагнитную пушку для запуска кораблей в космос без помощи ракет. Система использует технологию вакуумного транспорта Hyperloop.Патент объединяет технологии маглев-поездов Hyperloop ..
2017-03-05 6868 0 Технология
0
Болезнь Альцгеймера научились определять по запаху
Американские исследователи в эксперименте на животных обнаружили, что моча может содержать пахучие биомаркеры болезни Альцгеймера. Причем изменения запаха этой биологической жидкости появляются раньше, чем характерное для заболевания поражение мозга, говорится в публикации в журнале Scientific Reports.Для своего эксперимента сотрудники Монелловского ..
2016-01-15 1382 0 Технология
0
Революция в области альтернативной энергетики
Инженер и изобретатель из Санкт-Петербурга Алексей Данилин вместе с отцом-пенсионером на своей даче в Псковской области собирает уникальный ветрогенератор, использующий энергию торнадо. Если эксперимент удастся, это станет революцией в области альтернативной энергетики, передает ГТРК "Санкт-Петербург". Суть изобретения ..
2013-08-21 3102 3 Технология
0
Для создания мебели приспособили 3D-принтер
Израильский инженер Андрей Гришко создал станок, который позволяет создавать трехмерные объекты не за счет традиционных для 3D-принтеров методов, а за счет плетения из смоченных клеем нитей. В своей бакалаврской работе он продемонстрировал пригодность своего изобретения для изготовления простых предметов ..
2013-08-10 3037 0 Технология
0
Ученые получили стволовые клетки без генной инженерии
Биологам удалось найти способ получения индуцированных стволовых клеток без использования методов генной инженерии - обычные клетки превратили в стволовые исключительно за счет воздействия химических веществ. Подробности со ссылкой на статью ученых в Science приводит Nature News. Эксперимент ученых ..
2013-07-22 1688 0 Технология
0
РНК превратили в противовирусный спрей для растений
Австралийские ученые разработали спрей для растений, обеспечивающий длительное подавление вирусных генов на основе явления РНК-интерференции. В проведенном эксперименте ученые защитили от вирусов растения табака на двадцать дней после однократного распыления. Подобный спрей может быть использован ..
2017-01-11 3720 0 Технология
0
Пористые белковые кристаллы позволят хранить молекулы внутри клеток
Японские биоинженеры разработали протеиновые кристаллы с пористой структурой, способной удерживать экзогенные молекулы внутри живых клеток. В перспективе такие пористые кристаллы можно будет использовать, например, для внутриклеточной доставки лекарств или ферментов. Статья опубликована в журнале ACS Nano.Прототипом для протеиновых кристаллов ..
2017-02-09 6439 0 Технология
0
Скончался создатель технологии объемного звука Dolby
В США умер Рэй Долби — основатель Dolby Laboratories, которая произвела революцию в индустрии звукозаписи, создав технологию объемного звучания и систему шумоподавления Dolby. Как говорится в сообщении компании, инженер скончался на 81-м году жизни в своем доме в Сан-Франциско. ..
2013-09-13 1492 0 Технология
1
Биохакеров признали опасными для общества
Возможность проводить эксперименты с генетическим кодом в домашних условиях создает риск появления организмов с нежелательными свойствами. Об этом говорится в докладе совета по биоэтике Великобритании, сообщает The Guardian.Специалисты обеспокоены тем, что инструменты для генной инженерии стали широко доступными, что привело ..
2016-10-01 17443 0 Технология
0
Инженер объяснил работу невозможного двигателя
Заявления о работоспособности двигателя EmDrive, который якобы нарушает третий закон Ньютона, могут быть поспешными. Об этом рассказал инженер и специалист в области передовых двигательных систем Брайс Кассенти (Brice Cassenti) в беседе с изданием Phys.org. По его мнению, устройство, ..
2016-12-08 3132 0 Технология
0
Как превратить карие глаза в голубые
В США разработана технология изменения цвета глаз с помощью лазера. Но вариант пока лишь один: обладатели коричневого оттенка смогут поменять его на светло-синий. Суть идеи, предложенной Греггом Гомером из калифорнийской компании Stroma Medical, довольно проста. Поскольку карий цвет ..
2011-11-8 10433 3 Технология
0
Вершки и корешки: помидоры с картошкой на одном кусте
В Британии начали продавать саженцы "два в одном" - помидоры и картофель, которые растут на одном кусте. Гибрид называется "томтэйто". Говорят - никакой генной инженерии, получился он путем естественной прививки. Над землей на таком кусте зреют плоды томатов черри, ..
2013-09-26 1629 0 Технология
0