Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist.

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

Lenta.ru

Похожие новости:
Биохакеров признали опасными для общества
Возможность проводить эксперименты с генетическим кодом в домашних условиях создает риск появления организмов с нежелательными свойствами. Об этом говорится в докладе совета по биоэтике Великобритании, сообщает The Guardian.Специалисты обеспокоены тем, что инструменты для генной инженерии стали широко доступными, что привело ..
2016-10-01 17440 0 Технология
0
Создана технология, позволяющая безопасно редактировать геном
Учёные из университета Berkley впервые получили возможность с максимальной точностью «ремонтировать» любой участок человеческого генома, сообщает The Independent. Новая генная технология называется Crispr: её сравнивают с программой-редактором, способной менять отдельные буквы в книге, не создавая орфографических ошибок. ..
2013-11-8 1760 0 Технология
1
В Японии созданы фрагменты почки человека из клеток iPS
На сайте университета Киото сообщается, что ученые университета Киото, Япония впервые в мире смогли создать фрагменты ткани почки человека из индуцированных стволовых клеток (iPS-клеток). Ученые вырастили из iPS-клеток человека клетки тканей, из которых у эмбриона формируются почки, ..
2013-01-23 2539 0 Технология
1
Робот-хирург впервые провел операцию на мягких тканях
Американскому умному автономному роботу для работы с тканями (Smart Tissue Autonomous Robot, STAR) впервые в истории удалось провести операцию на мягких тканях живого организма — наложение кишечного анастомоза. Об этом сообщает Science News.В настоящее время роботы ..
2016-05-08 1571 0 Технология
0
Переворот в лечении рака
Счастливый, буквально исторический, случай исцеления Эмили Уайтхед. Западные медики предложили новый подход к решению проблемы. Наглядным примером его эффективности может служить случай семилетней американской девочки Эмили Уайтхед, страдавшей одной из форм лейкемии - острым ..
2013-03-20 6069 0 Технология
0
Генная терапия рака: на мышах получилось!
Группа ученых из Института онкологии Валь д'Эброн в Барселоне сообщает об успешном опыте по излечению мышей от рака легких. Полное и необратимое исчезновение опухолей наблюдалось в 37% случаев после первичной терапии, а после повторного курса – в 89% случаев в течение года. Цель ..
2013-03-12 1627 0 Технология
0
Готовить спортсменов будут по генетическим технологиям
В российском спорте начинается новая эра: для подготовки спортсменов внедряются генетические технологии. Пример для подражания - Китай, где чемпионов "вырастили" еще к Олимпиаде-2008... Сенсационные данные озвучил руководитель Федерального медико-биологического агентства Владимир УЙБА: он сообщил, что в российском спорте "взяли на вооружение генетические ..
2013-07-7 1601 0 Технология
0
Ученым удалось вырастить мышцу человека
Американским специалистам впервые удалось вырастить человеческую мышцу в лабораторных условиях. Ученые из университета в США смогли вырастить мышцу человека. Как сообщают исследователи, она полностью соответствует всем функциональным и структурным параметрам. Ученые рассказали, что свои клинические испытания они проводили в различных лабораториях. ..
2015-01-16 3808 0 Технология
1
Ученые скрестили мышь и человека
Работа ученых-генетиков нам созданием мышей с искусственной человеческой хромосомой в каждой клетке организма является одним из этапов исследований, направленных на поиски новых методов лечения генетических заболеваний. Так, в одном из экспериментов британским ученым в лабораторных условиях удалось синтезировать человеческую ..
2013-07-15 1461 0 Технология
1
В США создан ДНК-робот для борьбы с раком
Миниатюрные "капсулы" для лекарств создали из молекул ДНК американские исследователи. Микроскопические механизмы способны самостоятельно находить и выдавать полезный груз клетке злокачественной опухоли. Авторы разработки — Шон Дуглас (Shawn Douglas) из института Висса (Wyss Technology) и Идо Бачелет (Ido Bachelet) ..
2012-02-22 2130 0 Технология
0
Ученые впервые вырастили искусственные желудки
В лабораторных условиях ученые впервые вырастили полноценные ткани человеческого желудка — из плюрипотентных стволовых клеток (способных стать клеткой любого типа). Трехмерные «минижелудки» (желудочные органоиды) помогут исследовать воздействие лекарств и болезнетворных организмов в реальном времени. Результаты ..
2014-10-30 1584 0 Технология
1
Впервые удалось разработать бионический глаз
Впервые удалось разработать бионический глаз. Группа австралийских ученых и промышленные дизайнеры опубликовавшем свои последние разработки первого в мире бионического глаза, устройства, которое может помочь тысячам слепых людей вновь обрести зрение. Об этом, сообщили ..
2013-11-23 2353 0 Технология
0
Первый ребенок от трех родителей появился на свет в Мексике
В Мексике в апреле 2016 года появился на свет ребенок, зачатие которого происходило с использованием митохондриальной ДНК третьего человека. Об этом пишет журнал New Scientist, по этическим нормам сообщивший об удачном опыте только сейчас.Метод «трех родителей» заключается в пересадке ДНК митохондрий ..
2016-09-28 16901 0 Технология
0
Биоинженеры создали еду из древесины
Ученые предлагают использовать отходы деревообрабатывающих производств. Об этом рассказывает ресурс ScienceNow. Из 200 килограммов этого продукта можно будет получать до 20 килограммов крахмала. Этот объем обеспечит человека углеводами на 80 дней,сообщает Science Magazine. Такое количество крахмала позволит ..
2013-04-18 1786 0 Технология
0
В Китае впервые модифицировали геном взрослого человека с помощью CRISPR
Китайские ученые впервые в мире провели эксперимент по редактированию генома взрослого человека с помощью технологии CRISPR/Cas9. 28 октября пациенту с раком легких ввели модифицированные Т-лимфоциты. Об эксперименте сообщается в редакционном материале Nature.Клинические испытания по лечению рака легких с помощью CRISPR-модифицированных ..
2016-11-16 7539 0 Технология
0