Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist.

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

Lenta.ru

Похожие новости:
Создана технология, позволяющая безопасно редактировать геном
Учёные из университета Berkley впервые получили возможность с максимальной точностью «ремонтировать» любой участок человеческого генома, сообщает The Independent. Новая генная технология называется Crispr: её сравнивают с программой-редактором, способной менять отдельные буквы в книге, не создавая орфографических ошибок. ..
2013-11-8 1637 0 Технология
1
Биохакеров признали опасными для общества
Возможность проводить эксперименты с генетическим кодом в домашних условиях создает риск появления организмов с нежелательными свойствами. Об этом говорится в докладе совета по биоэтике Великобритании, сообщает The Guardian.Специалисты обеспокоены тем, что инструменты для генной инженерии стали широко доступными, что привело ..
2016-10-01 17316 0 Технология
0
Генная терапия рака: на мышах получилось!
Группа ученых из Института онкологии Валь д'Эброн в Барселоне сообщает об успешном опыте по излечению мышей от рака легких. Полное и необратимое исчезновение опухолей наблюдалось в 37% случаев после первичной терапии, а после повторного курса – в 89% случаев в течение года. Цель ..
2013-03-12 1516 0 Технология
0
Готовить спортсменов будут по генетическим технологиям
В российском спорте начинается новая эра: для подготовки спортсменов внедряются генетические технологии. Пример для подражания - Китай, где чемпионов "вырастили" еще к Олимпиаде-2008... Сенсационные данные озвучил руководитель Федерального медико-биологического агентства Владимир УЙБА: он сообщил, что в российском спорте "взяли на вооружение генетические ..
2013-07-7 1499 0 Технология
0
Биоинженеры создали еду из древесины
Ученые предлагают использовать отходы деревообрабатывающих производств. Об этом рассказывает ресурс ScienceNow. Из 200 килограммов этого продукта можно будет получать до 20 килограммов крахмала. Этот объем обеспечит человека углеводами на 80 дней,сообщает Science Magazine. Такое количество крахмала позволит ..
2013-04-18 1668 0 Технология
0
Обнаружен эффективный способ борьбы с раком мозга
Ученые из Международной школы продвинутых исследований (International School for Advanced Studies) разработала метод генной терапии, которая поможет эффективно лечить один из видов агрессивной раковой опухоли мозга — глиобластому. Ключевым элементом лечения станет ген, известный ..
2016-05-16 1552 0 Технология
0
В Японии созданы фрагменты почки человека из клеток iPS
На сайте университета Киото сообщается, что ученые университета Киото, Япония впервые в мире смогли создать фрагменты ткани почки человека из индуцированных стволовых клеток (iPS-клеток). Ученые вырастили из iPS-клеток человека клетки тканей, из которых у эмбриона формируются почки, ..
2013-01-23 2386 0 Технология
1
ДНК человека позволит создать его портрет
Человек вокруг себя в окружающем пространстве оставляет большую часть своей генетической информации. Жевательная резинка, выброшенный окурок и выпавшие волосы, все это содержит образцы вашей ДНК. Такие генетические следы в большинстве случаев бесследно исчезают и пропадают, собираемые щетками ..
2013-02-12 1279 0 Технология
0
Ученые скрестили мышь и человека
Работа ученых-генетиков нам созданием мышей с искусственной человеческой хромосомой в каждой клетке организма является одним из этапов исследований, направленных на поиски новых методов лечения генетических заболеваний. Так, в одном из экспериментов британским ученым в лабораторных условиях удалось синтезировать человеческую ..
2013-07-15 1358 0 Технология
1
Вирусы теперь могут быть источником энергии
Американские учёные, работающие над созданием новых альтернативных источников энергии, недавно обнаружили удивительную способность вирусов-бактериофагов М13 создавать электрическое поле при механическом воздействии на них. Белковая оболочка этих вирусов благодаря пьезоэлектрическому эффекту может служить мощным генератором, преобразующим ..
2014-05-19 1595 0 Технология
0
Биологическим часам человека помогут
Американские ученые из Вашингтона раскрыли так называемый секрет " биологических внутренних часов" человека. На данный момент ученые разрабатывают лекарство, которое помогло бы человеческому организму избежать последствий быстрой смены часовых поясов, которые на сегодняшний день очень актуальны, ..
2012-08-2 1662 0 Технология
0
Пол и рост можно установить по отпечаткам пальцев
Австралийский ученый первым обратил внимание на очевидные зависимости пола и роста человека с его отпечатками пальцев.Любопытное исследование провел судебный антрополог адъюнкт-профессор Дэниэл Франклин из Университета Западной Австралии.Казалось бы, об этом знает каждый: у высоких более длинные конечности, в том числе ..
2012-04-5 2220 0 Технология
0
Ученые: человечество спасет мертвечина
Работники Стэнфордского университета пришли к выводу, что новым источником важных для медицины стволовых клеток вполне могут стать мертвые тела, которые обеспечат живых людей гигантскими объемами плюрипотентных клеток. Наибольшее их количество можно получить из костного мозга ..
2013-01-19 1638 0 Технология
0
В Японии животные будут выращивать запчасти для человека
Совет по научно-технической политике (CНТП) при правительстве Японии выступит с рекомендациями кабинету министров разрешить исследования по выращиванию в организмах животных человеческих органов для их последующей пересадки больным и инвалидам. Речь идет о том, чтобы научиться внедрять индуцированные стволовые клетки человека ..
2013-06-18 1474 2 Технология
0
Генотерапия на время исцеляет заболевания сетчатки глаза
Два испытания генотерапии при наследуемой форме слепоты у детей показали, что зрение некоторых пациентов можно улучшить, но только временно. Генотерапевтические инъекции увеличивают чувствительность сетчатки глаза к свету, показав тем самым потенциал для создания полноценного лечения, сообщает unitworld.net. У детей с врожденным ..
2015-05-04 1880 0 Технология
1