Исследователи из Калифорнийского университета нашли способ исправления мутаций в митохондриальной ДНК человека. Теперь с помощью корректирующих РНК можно бороться с последствиями множества митохондриальных заболеваний.
Мутации в митохондриальном геноме человека ответственны за ряд нервно-мышечных заболеваний, метаболических дефектов и старение. До сих пор не существовало методов для исправления или компенсирования этих мутаций, т.е. все заболевания, связанные с ними, и некоторые последствия старения не поддавались воздействию.
Только в США ежегодно рожается 1-4 тыс. детей с митохондриальными заболеваниями. У взрослых с дефектами митохондриальных функций связаны многие старческие болезни, в том числе сахарный диабет, болезнь Паркинсона, болезни сердца, инсульты, болезнь Альцгеймера и рак.
Открытие американских ученых может коренным образом изменить ситуацию. Ученые долго искали способ лечения митохондриальных болезней и, наконец, теперь есть методика исправления мутаций в митохондриальной ДНК животных. В будущем эта операция будет возможна и с ДНК человека.
Митохондрии производят большую часть энергоресурсов внутри клетки, а также вовлечены в широкий спектр других клеточных процессов, включая сигнализацию, дифференциацию, смерть, контроль клеточного цикла и роста. Ученые обнаружили протеин, который отвечает за трансфер РНК в митохондрии. Это имеет большое значение для репликации и транскрипции митохондриального генома, хотя механизмы контроля РНК в митохондриях до сих пор остаются мало изученными.
Открытый протеин полинуклеотидфосфорилазы (PNPASE) регулирует импорт РНК в митохондрии. Снижение экспрессии PNPASE приводит к нарушению производства энергии и остановке роста клеток. Этот механизм дает возможность управлять импортом РНК в митохондрии и «ремонтировать» генетические дефекты, восстанавливая функции клеточных «электростанций», т.е. лечить митохондриальные болезни.
В перспективе новая технология позволит использовать широкий спектр РНК, взаимодействующих с PNPASE. Это сделает возможным лечение множества генетических заболеваний и преодолеет некоторые старческие недуги.
Источник: rsci.ru
